В России зарегистрировали самый дорогой в мире препарат для лечения спинально-мышечной атрофии «Золгенсма», стоимость которого превышает 100 миллионов рублей. Напомним, в России помощь тяжело больным детям оказывает созданный по инициативе президента фонд «Круг добра». И сейчас фонд сможет получать это лекарство еще до ввода в гражданский оборот.

Напомним, месяц назад малышке со смертельным диагнозом поставили укол «Золгенсма».

В России в оборот официально поступила «Золгенсма» — лекарственный препарат, применяемый для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Об этом сообщили в Центре развития перспективных технологий, который является оператором системы маркировки лекарств.

«Первые упаковки „Золгенсма“ получили маркировку и поступили в гражданский оборот. Это следует из данных системы „Честный знак“. Три упаковки препарата уже использовали столичная Морозовская детская больница и Национальный медицинский исследовательский центр здоровья детей», — говорится в сообщении.

«Золгенсма» — один из самых дорогих препаратов в мире, стоимость одной дозы составляет более двух миллионов долларов. Для лечения необходимо однократное применение лекарства.

Минздрав официально одобрил «Золгенсму» для применения в России в декабре 2021 года. До этого благотворительные фонды, в том числе президентский «Круг добра», закупали препарат за границей.

Всего в мире существует три препарата для лечения СМА. «Спинраза» американской компании Biogen и «Эврисди» швейцарской F. Hoffmann-La Roche также одобрены в России. Они стоят несколько сотен тысяч долларов каждый, но их, в отличие от «Золгенсмы», нужно принимать всю жизнь.

В России двое детей умерли после введения самого дорогого в мире препарата – «Золгенсмы», лекарства для снижения последствий СМА на основе генной терапии. Еще один ребенок умер в Казахстане. Причина всех трех смертей – острая печеночная недостаточность, возникшая после введения «Золгенсмы». Как так вышло, что баснословно дорогой препарат убил трех детей – а всего в мире введено нескольео тысяч доз? Увы, грустная правда в том, что такое последствие вполне ожидаемо для препаратов с этим механизмом действия. Как быть и что можно сделать, чтобы предотвратить новые смерти?

UPD Уточнение про финансирование лечения СМА в России. С недавнего времени препарат «Золгенсма» оплачивается учрежденной Российской Федерацией фондом «Круг добра», однако фонд не оплачивает препарат для детей старше двух лет, так как для этого возраста нет соответствующих клинических испытаний.

Ссылка на подробное описание препарата:
https://www.novartis.com/us-en/sites/novartis_us/files/zolgensma.pdf

Поддержать мой канал через DonatePay: https://new.donatepay.ru/@698326
Поддержать мой канал через Patreon (от €4/мес): https://www.patreon.com/yakutenko
Поддержать мой канал через Boosty: https://boosty.to/yakutenko

Мой блог в фейсбуке:
https://www.facebook.com/irina.yakutenko/

Телеграм-канал «Безвольные каменщики»:
https://t.me/kamenschiki​

Мои книги:
«Воля и самоконтроль. Как гены и мозг мешают нам бороться с соблазнами»
https://www.alpinabook.ru/catalog/book-357389/

«Вирус, который сломал планету»
https://www.alpinabook.ru/catalog/book-673959/